Terapias avanzadas: del laboratorio al paciente y a la sociedad

Especialista en Medicina Interna, cursó sus estudios en la UPV finalizando la Licenciatura de Medicina en 1981 y realizando la residencia en el Hospital Donostia entre 1983-87. Tesis doctoral “Historia Natural de la Infección por HTLV-III/LAV en heroinómanos del País Vasco en mayo de 1990”. Apto Cum Laude por unanimidad. Diplomatura de Postgrado por la Universidad Autónoma de Barcelona en “Diseño de estudios sanitarios y estadística en Ciencias de la Salud”. 1994-1997. Pertenece al Consejo editorial de la Revista Enfermedades Infecciosas y Microbiología Clínica desde 2004 hasta la actualidad. Ha sido miembro de juntas directivas de su especialidad tanto a nivel regional (Presidente SEINORTE 2001-2002) como nacional (Vocal GESIDA 1994-2000, y Vocal SEIMC 2002-2006). Miembro de Comités Científicos o/y Organizadores en Congresos y Reuniones tanto nacionales como internacionales (Internacional AIDS Coferences: Durban 2000, Barcelona 2002, Bangkok 2004).

Dr. Lorea Blazquez is a Principal Investigator in the Neurosciences Area of Biodonostia. She leads the “RNA-processing and therapeutics” lab (https://www.rnatherapeuticslab.info), focused on developing novel biomarkers and therapeutic strategies based on RNA molecules to diagnose and treat human disorders. Lorea obtained a degree in Biology at the University of Oviedo and a PhD in Animal Biology and Genetics at UPV/EHU. During her PhD, supervised by Dr. López de Munain, she characterised non-coding mutations and developed antisense RNAs as a therapeutic strategy in neuromuscular disorders. Afterwards, she joined Dr. Fortes’ lab at CIMA (Pamplona), where she used RNA-based gene-silencing methods in vitro and in mouse models. Later, funded by a Marie Curie Intra-European Fellowship, she joined Prof. Ule’s lab, first in the Institute of Neurology-UCL and later in the Francis Crick Institute in London, where she combined high-throughput sequencing and bioinformatics approaches to study RNA-processing in the brain and its regulation by RNA-binding proteins. In August 2020, she joined Biodonostia, funded by Ramón y Cajal and Ikerbasque Research Fellow Programs to establish an independent research line focused in RNA-therapeutics.

Licenciado en Medicina por la Universidad Autónoma y Doctor en Medicina por la Universidad Complutense de Madrid. Realizó su especialidad en Medicina Interna y posteriormente se formó en Inmunología. Posteriormente, fue investigador asociado en la Unidad de Inmunología Viral del Instituto Pasteur. Actualmente, dirige la Unidad de Inmunopatología del SIDA en el Centro Nacional de Microbiología, que agrupa 20 investigadores y desarrolla líneas de investigación sobre los mecanismos patogénicos del VIH y la búsqueda de nuevos fármacos y vacunas. Es coordinador de la Red Española de Investigación en SIDA y participa en redes europeas de excelencia para el desarrollo de nuevas vacunas y fármacos frente al VIH/SIDA. Desde el año 2019 ejerce la Direccion Científica de la Unidad VIH en el Hospital Clinic de Barcelona. En 2020 dirigió el grupo de Análisis Científico de Coronavirus del instituto de Salud Carlos III. Durante la pandemia su laboratorio estudió los anticuerpos inducidos por las vacunas frente a SARS-CoV-2. Es autor de más de 200 artículos indexados y más de 80 capítulos en libros y realiza una tarea importante como divulgador científico a través de Twitter @pepealcami y You Tube en su canal “El maletín del Dr Pepe).

Es profesora Ikerbasque en el Instituto de Investigación Sanitaria Biocruces. Licenciada en Farmacia por la Universidad del País Vasco, realizó un Master en Immunofarmacología en la Universidad de Strathclyde en Glasgow y completó su tesis doctoral en King´s College London, donde estudió el papel del gen SOD1 en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Realizó estancias postdoctorales en Imperial College y University College London, donde participó en el desarrollo preclínico y los primeros ensayos clínicos de Eteplirsen, un oligonucleótido antisentido aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Su mayor interés como responsable del grupo de Enfermedades Neuromusculares en Biocruces es el desarrollo de métodos sensibles para la evaluación de nuevas terapias como las moléculas de ARN para estas enfermedades. Además, es coordinadora de la Acción DARTER COST, desde donde promueve una mejora en la distribución de las terapias de ARN a sus tejidos diana.

Licenciada en Medicina por la Universidad Autónoma de Madrid en el año 2000. Especialista en Oncología Médica desde 2005. Médico Adjunto de Oncología Médica en Hospital Universitario Donostia (OSI Donostialdea) desde 2005 con dedicación específica a los tumores digestivos y el cáncer hereditario. Responsable de la Unidad de Consejo Genético en Cáncer Hereditario en el Instituto Donostia de Oncohematología (IDOH, Hospital Universitario Donostia, OSI Donostialdea). Miembro del Grupo de Cáncer Hereditario de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM). Miembro del Grupo Español de Tumores Digestivos (TTD). Miembro de los siguientes comités en el Hospital Universitario Donostia: - Comité de Innovación. - Comité de Genética. - Comité de Tumores Hepatobiliopancreáticos. - Comité de Tumores Colorrectales. - Comité de Tumores Gastroesofágicos. Actividad investigadora relacionada con ensayos clínicos e investigación básica centrada en cáncer de páncreas y cáncer hereditario.

El Dr. Calvo es especialista en Oncología radioterápica, Doctor en Medicina y Catedrático de Oncología de las universidades Complutense (en excedencia) y Navarra (en activo). Formado en el Hospital Universitario Puerta de Hierro, el Royal Marsden Hospital (Londres) y el Hahnemann University Hospital en Filadelfia. Ha sido director del Servicio de Oncología Radioterápica de la Clínica Universidad de Navarra y Jefe del Departamento de Oncología del Hospital Gregorio Marañón de Madrid. Desde 2019, es director del Departamento de Oncología de la Clínica Universidad de Navarra y Director Científico de la Unidad de Terapia de Protones en el campus de Madrid. Tiene 6 sexenios investigación y es autor de > 400 publicaciones científicas. Es miembro del Comité Científico de la European School of Oncology, Presidente Fundador de la Escuela Española de Oncologia Radioterapica y Académico correspondiente de la Real Academia Nacional de Medicina. Durante su carrera ha recibido numerosos premios como la medalla Emmanuel van der Scheuren (2011), el Lifetime Achievement Award (2021) de la Sociedad Europea y Americana de Oncología Radioterapia respectivamente, y la Medalla de Oro de la Sociedad Española de Oncología Radioterapia.

My scientific career has been driven by my passion for RNA. Since predoctoral studies, my goal has been to understand the processing and function of RNA and to apply this knowledge to Biomedicine. In the last years, excited about the functional relevance of long non-coding RNAs (lncRNAs), we have identified lncRNAs that respond to viral infection and the antiviral response (NAR 14; Front Immunol 14; Front Immunol 15; EMBOR 16; Nat Med 19; J Clin Invest 20; Cancer Discovery 20) and we have stablished as international leaders in this field (invitation to guest and Special Issue and to write reviews with international experts Dr Valadkhan and Dr Morris). When we found that lncRNAs induced by HCV were upregulated in HCC we were convinced to study the impact of lncRNAs in HCC initiation and progression with the aim of developing lncRNA-based therapies. We have studied lncRNAs deregulated in cancer, with a special focus in HCC (Oncotarget 18; Cancer Res 19; J Immunol 21; Cancer Res 21) and we have identified several lncRNAs upregulated in HCC whose inhibition with ASOs decreases cell growth in culture and tumor growth in vivo. We are enthusiastic with the possibility that these ASOs can be used for the treatment of HCC. These studies ha

Dr. Alejandro (Alex) Garanto is currently an Assistant Professor at the Departments of Pediatrics and Human Genetics of the Radboudumc in Nijmegen (the Netherlands). He obtained his PhD from the University of Barcelona in 2011. After a short postdoc with at the University of Barcelona, Alex moved to the Netherlands to start working with Prof. Collin on the design and characterization of antisense oligonucleotides (ASOs) as a potential approach to treat inherited retinal diseases. The first target was an intronic mutation in CEP290,¬ and part of this preclinical work led to a clinical trial, which is currently in phase 3. Furthermore, he and his colleagues expanded the use of ASOs to correct splicing defects in other retinal disease-associated genes, such as CHM and ABCA4. Especially for ABCA4, more than 25 splicing defects caused by (deep-)intronic variants have been successfully corrected using ASOs and currently, some of these ASOs are being further characterized for clinical application. Since 2020, he is recognized as a group leader at the Radboudumc and his research focuses on the development of molecular therapies, mainly using RNA-based approaches, for inherited neurometabolic diseases and inherited retinal diseases.

Holds a Degree in Mathematics From Complutense University of Madrid and a MBA from ICADE. Experience in venture capital investment and in investments of private companies from the biopharmaceutical sector, life sciences and medical technologies. He has served on the board of Artax Biopharma, Bioncotech and Inveready Biotech II and the National Alliance for Hispanic Health and the Healthy Americas Foundation. Founding Investor and board member of Aura Biosciences. Has worked at Eli Lilly. He held management positions in ICT and business development. Worked on the business development of the BioMedicines business unit, procuring license agreements of Incyte Autoimmune portfolio, Axiron estosterone license, Alnara acquisition, Cymbalta buy back from Boeringher Ingleheim to recover the drug, and Amyvid acquisition Led the Lilly team to the first closing of the 140 million fund with TVM where Lilly was a strategic limited partner.

Licenciada en Ciencias Físicas por la Universidad de Zaragoza y especialista en Radiofísica Hospitalaria, su formación en gestión sigue el “Modelo de Gestión Avanzada” de Euskalit y “Competencias Avanzadas en Gestión Sanitaria” de Osakidetza. La Dra. García Fidalgo comenzó su carrera profesional en el Ente Público en 1994. Desde 2012 ha ocupado el cargo de Jefa de Servicio de Física Médica y Protección Radiológica del Hospital Universitario Araba. Además de formar parte de la Comisión de Innovación y de la Comisión de Garantía de Calidad en Radioterapia de la OSI Araba, es, desde 2015, Vocal del Comité Director de la Estrategia de Seguridad del Paciente de Osakidetza. En su trayectoria en investigación, Mª Ángeles García Fidalgo ha sido investigadora principal en varios proyectos, del que destaca el “Desarrollo del KIT Biopsia guiada por imagen”. El proyecto ha recibido numerosos premios, entre ellos el MIT Fipse Medical Innovation y el Prize Winner Internacional del Quality Innovation Award en 2017. Colaboradora en la realización de distintos libros, documentos y guías clínicas, es también evaluadora “Faculty” de Proyectos de Innovación en Salud para la selección de proyectos que participan en el Programa Idea2 Global del MIT.

Marian Ibarrondo es directora de Investigación e Innovación Sanitaria del Departamento de Salud del Gobierno Vasco. Licenciada en Ciencias Biológicas por la Universidad del País Vasco (UPV), ha ocupado cargos como responsable de 'Invertir en el País Vasco' en la Agencia vasca de desarrollo empresarial (SPRI), directora de Innovación en el Parque Tecnológico de Vizcaya y directora de Marketing en el Centro Tecnológico GAIKER. Al frente del Departamento de Investigación e Innovación Sanitaria, Ibarrondo es responsable de "programar la política de investigación e innovación en materia de salud, así como la determinación de sus prioridades, y, asimismo, el impulso de la realización de proyectos de I+D+I".

Obtuvo su Doctorado en Biología (2000) por la Universidad Autónoma de Madrid. Actual Presidente Electo de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular (SETGyC), lidera el Grupo de Ingeniería Tisular del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia (2010). Desde 2021 dirige la Unidad de Terapias Avanzadas de la OSI Donostialdea - Hospital Universitario de Donostia (Donostia-San Sebastián), unidad de referencia en terapias con células CAR-T para el País Vasco. Su investigación se centra en la biología de células madre adultas, la regeneración de tejidos y la bioimpresión 3D.

Neurólogo. Fundador y presidente ejecutivo de VIVE bioTECH SL. Director del Programa de Terapias Avanzadas en Parkinson y Alzheimer en Policlínica Gipuzkoa. Miembro de la Junta Directiva de ASEBIO y del Basque Health Cluster. Ha publicado más de 150 artículos científicos y 6 libros. Ha participado como investigador principal en más de 60 ensayos clínicos. Ha recibido en 3 ocasiones el Premio Parkinson España y el Premio de Investigación Científica en Parkinson 2009. Galardonado con el Premio Korta 2021 por el Gobierno Vasco. Colabora en “El Diario Vasco” con la sección “El árbol de la Ciencia”.

Dr. Iraida Loinaz holds a degree in Chemistry and PhD in Organic Chemistry from the University of the Basque Country. She is currently director of CIDETEC Nanomedicine and collaborates as an associate researcher at IIS Biodonostia. She has focused her career on the synthesis and characterisation of biomaterials, with special attention to the development of drug delivery systems, hydrogels and bioactive surfaces. Dr. Loinaz is the inventor of eight patents, has published more than 40 scientific articles and has coordinated 3 EU-funded projects. In recent years, she has focused on innovation processes at CIDETEC and has been actively involved in the creation of two start-up companies.

Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Donostia, Profesor Asociado del Departamento de Neurociencias de la Facultad de Medicina de la UPV/EHU y director del área de Neurociencias en Biodonostia. También es investigador principal y actual Director del Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED) y Director del Nodo de Donostia del Banco Vasco de Tejidos y ADN. El Dr. López de Munain combina su actividad clínica con la actividad investigadora. Su línea principal se centra en las enfermedades Neuromusculares y participa activamente en el diseño e implementación de otras líneas de investigación clínica y molecular en enfermedades neurodegenerativas. Ha supervisado a 20 estudiantes de doctorado, es autor de más de 300 artículos y 40 capítulos de libros, ha participado en 11 ensayos clínicos diferentes y ha licenciado 6 patentes. Además, es miembro activo de la Asociación Española de Genética Humana, la World Muscle Society y de la Sociedad de Estudios Vascos. También es miembro de las redes de investigación en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y demencia REDELA, ALGESCO y DEGESCO, de la Asociación de Miastenia y de la Fundación LUZON.

Licenciada en Biotecnología por la Universitat Autònoma de Barcelona. Tras cursar el máster en Bioquímica, Biología Molecular y Biomedicina, realizó el doctorado en la misma especialidad desarrollando una aproximación de terapia génica basada en el uso de vectores adeno-associados (AAV) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPSIIIA), para el cual recibió el Premio extraordinario de doctorado (2015) y el XIV Premio de Investigación de la Fundació Dr. Esteve. Actualmente, trabaja como investigadora en el grupo de la Dra. Fàtima Bosch en el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica, centrado en el estudio y desarrollo de aproximaciones de terapia génica usando vectores AAV para enfermedades metabólicas y neurodegenerativas raras o de alta prevalencia. Ha participado activamente en el proyecto público-privado entre la UAB i Esteve Pharmaceuticals, SA, a partir del cual cuatro productos de terapia génica han recibido la designación de medicamento huérfano por la EMA y la FDA. Recientemente, la aproximación de terapia génica para el tratamiento de la MPSIIIA está en ensayo clínico Fase I/II. Es miembro de las Sociedad de Terapia Genica y Celular americana y europea.

Lluís Montoliu (Barcelona, 1963) es Licenciado y Doctor en Biología por la Universidad de Barcelona, investigador del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y del Centro de Investigaciones Biomédicas en Red en Enfermedades Raras (CIBERER-Instituto de Salud Carlos III) en el Centro Nacional de Biotecnología en Madrid, del que es Vicedirector. Es el Director del nodo español del archivo europeo de ratones mutantes (EMMA/INFRAFRONTIER). Es profesor honorífico de la Universidad Complutense de Madrid. Ha trabajado en Barcelona, Heidelberg (Alemania) y Madrid. Investiga sobre enfermedades raras, como el albinismo, usando modelos animales (ratones) modificados genéticamente con las herramientas CRISPR de edición genética, de cuyo uso fue pionero en España. Ha sido miembro y Presidente del Comité de Ética del CSIC. Actualmente es el asesor de Presidencia del CSIC en temas de ética y de Science Europe. Ha fundado y presidido diversas sociedades científicas. Preside actualmente ESPCR y ARRIGE. Ha recibido numerosos premios por sus investigaciones y actividad divulgadora.

Licenciada en Medicina y Cirugía por la Universidad del País Vasco, Doctora en Medicina, obteniendo premio mejor tesis doctoral ciencias de la salud ese año. Especialista en cardiología. Durante más de dos década ejerció la medicina en el Hospital Universitario de Basurto, Jefe de Sección. Entre 2007 y 2011 fue presidenta de la sección de Cardiología Clínica en la Sociedad Española de Cardiología (SEC), donde fue coordinadora nacional de grupo de Mujeres en Cardiología,. Vocal del Comité Ético y de Investigación del País Vasco. Desde 2013 imparte clases en la Universidad del País Vasco como profesora asociada al departamento de Medicina. En 2017 fue nombrada Directora de Planificación, Ordenación y Evaluación Sanitarias del Departamento de Salud del Gobierno Vasco. En 2019 pasó a ocupar la Consejería de Salud del Gobierno Vasco hasta 2020. Desde abril de 2021, es coordinadora de Medicina Personalizada y Terapias Avanzadas del Servicio Vasco de Salud (Osakidetza).

La trayectoria científica de David empezó con el estudio de las mutaciones y los polimorfismos genéticos y su relación con la esclerosis múltiple. Esta aproximación a la relación entre el porqué y el cómo le ha llevado a centrarse en el campo de la expresión génica y su regulación mediante mecanismos epigenéticos (microRNA y otros RNA no codificantes) dirigiendo su investigación a una visión holística (en red) de la complejidad de la regulación y su implicación en la enfermedad, en concreto a través de las vesículas extracelulares, la relación de la microbiota con el sistema inmune, el cerebro y la remielinización. Desde 2007 dirige el grupo de investigación en esclerosis múltiple del Instituto Biodonostia. Es autor de más de 70 publicaciones científicas, 6 capítulos de libro, ha dirigido 8 tesis doctorales y es inventor en tres patentes. Está interesado en la divulgación de la ciencia y de los resultados científicos a la sociedad.

Asís Palazón es farmacéutico y bioquímico por la Universidad de Navarra. Su tesis doctoral en 2012, dirigida por el Prof. Ignacio Melero, contribuyó a la comprensión del mecanismo de acción de los anticuerpos terapéuticos agonistas anti-CD137, los enfoques combinatorios y la influencia de la oxigenación del tumor en la eficacia de las inmunoterapias. En 2012, se unió al laboratorio del Prof. Randall Johnson en la Universidad de Cambridge apoyado por una beca intraeuropea Marie Curie, con el objetivo de estudiar el papel de la hipoxia en las respuestas inmunes en el cáncer. En 2017, se incorporó a Medimmune (Cambridge, Reino Unido), contribuyendo a una serie de actividades preclínicas desde la identificación de dianas hasta la solicitud de IND en el campo de la inmuno-oncología. A principios de 2019, Asís se unió a CICbiogune como investigador principal donde lidera el laboratorio de inmunología e inmunoterapia del cáncer apoyado por una subvención ERC Starting (2018). El laboratorio tiene un enfoque central en la inmuno-oncología, específicamente en el descubrimiento de dianas y el desarrollo de fármacos, para explotar varias oportunidades que la vía de la hipoxia en las células T ofrece para el tratamiento del cáncer.

El Dr. Carlos Panizo realizó los estudios de Medicina y Cirugía en la Universidad de Navarra, y posteriormente los estudios de doctorado alcanzando los grados de licenciado y doctor en 1992 y 1998, respectivamente. En 2009 logró el reconocimiento por la ANECA como Profesor Contratado Doctor, y en 2012 el reconocimiento como Profesor Titular. Es Master en Dirección de Unidades Clínicas por la Universidad de Murcia e Instituto para la Mejora de la Asistencia Sanitaria. Ocupa en la actualidad el puesto de Secretario de la Asociación Vasco Navarra de Hematología (ASOVASNA), es miembro de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y también pertenece al grupo de tratamiento de linfomas agresivos de GELTAMO. En la actualidad, ejerce sus funciones en el Servicio de Hematología del Hospital Universitario Donostia.

La Dra. Perez-Irazusta ha sido médico de Urgencias en el Hospital Universitario Donostia (1998-2001) y técnico de la Unidad Docente de Medicina Familiar Y Comunitaria (MFyC) de Guipuzcoa (2001-2009). En 2009 fue nombrada directora médica de la OSI Bidasoa (2009-2012) y posterior Directora Gerente (2012-2019). Desde 2019 es la Directora Gerente de la OSI Donostialdea.

Licenciada en Ciencias Biológicas por la Universidad de Navarra (1990) y doctora en Ciencias por la Universidad Autónoma de Madrid (1994). Ha realizado estancias de investigación en el EMBL (Heidelberg). Desde 1999, es investigadora principal en la Universidad de Navarra y desde 2004 del CIMA Universidad de Navarra. Su línea de investigación se centra en (i) la identificación y análisis de RNAs largos no codificantes relacionados con el carcinoma hepatocelular y la infección con virus de la hepatitis B, (ii) la selección de RNAs funcionales para la regulación de la expresión génica y (iii) el estudio de los microRNAs y su aplicación en terapia génica. Es co-inventora de 4 patentes, ha participado en un ensayo clínico y más de 35 proyectos de investigación, siendo investigadora principal en 16 de ellos. Ha dirigido 9 tesis doctorales, 3 reconocidas con el Premios extraordinario de Doctorado de la Universidad de Navarra. Ha colaborado en la redacción de varios libros y ha participado en la publicación de más de 75 artículos científicos en revistas internacionales y en más de 150 comunicaciones a congresos nacionales/internacionales. Durante su carrera, ha participado en varios acuerdos con empresas para desarrollo y co-desarrollo.

La doctora Clara I. Rodríguez lidera el grupo de Células Madre y Terapia Celular del Instituto de Investigación Sanitaria Biocruces Bizkaia (Bilbao). Es doctora en Ciencias Biológicas por la Universidad Autónoma de Madrid (Centro de Biología Molecular Severo Ochoa) y continuó su formación postdoctoral durante 5 años en el National Cancer Institute, NIH, USA. Posteriormente realizó una breve estancia como investigadora en el Centro de Investigación Príncipe Felipe (Valencia). A continuación, inició su propio grupo de investigación en el Hospital Universitario Cruces (Bilbao), con un contrato de Investigador “Miguel Servet” (ISCIII) y fue distinguida con “Marie Curie International Reintegration Grant” por la Unión Europea. En la actualidad, lidera el Grupo de Células Madre y Terapia Celular del Instituto de Investigación Sanitaria Biocruces Bizkaia, el cual centra su actividad en el potencial de las células madre humanas para el estudio de la etiopatogenia de enfermedades y el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas. Es la investigadora principal del ensayo clínico nacional, multicéntrico e independiente de terapia celular (código:TERCELOI).

Carmen Unzu es doctora en Bioquímica por la Universidad de Navarra, donde se especializó en el desarrollo de vectores no integrativos para tratar enfermedades genéticas hepáticas. Durante su etapa postdoctoral en EPFL-UNIGE (Suiza), enfocó su trabajo en optimizar las terapias avanzadas ex vivo para enfermedades de hígado combinando vectores lentivirales con iPSC y desarrolló un protocolo nuevo para la expansión de progenitores hepáticos. Después, se incorporó al Grousbeck Gene Therapy Center, afiliado a Harvard Medical School (USA), para trabajar en la validación y nuevas aplicaciones de librerías sintéticas de vectores AAV. Durante los últimos tres años, la Dra. Unzu ha coordinado los programas preclínicos de terapia génica de hígado de la empresa biotecnológica Apic Bio (Cambridge, USA). En 2022, Carmen Unzu se incorporó al departamento de Terapia Génica del CIMA como Investigadora, donde estudia la inmunogenicidad de vectores AAV y explora nuevas estrategias para aumentar su seguridad para su uso en terapias avanzadas